Técnicas de edición de células madre hematopoyéticas y progenitoras (HSPC) para leucemia linfoblástica aguda

Tipo de edición: In vitro, en células somáticas

Dirigido hacia: células CD34+ de médula ósea, células CD4 + de sangre periférica y el gen CCR5.

Dirigido por: CRISPR-Cas9

Órgano/ células a tratar: Médula ósea y sangre periférica

Vía de administración: Parenteral

Resultados a corto plazo: las HSPC con CCR5 modificado generaron robustamente un sistema inmunológico humano, a pesar de que el recuento de plaquetas disminuyó en el tercer mes, el recuento se recuperó espontáneamente y se estabilizó en un rango normal

Resultados a mediano plazo: las células CD4+ con CCR5 modificado se liberaron en la sangre periférica, y posteriormente los recuentos de células CD4+ en sangre periférica se recuperaron gradualmente (aproximadamente 592,94×106 por litro) en un rango de 6 meses después del trasplante 

Resultados a largo plazo: La leucemia linfoblástica aguda estuvo en remisión completa durante aproximadamente 19 meses después del trasplante de HSPC con CCR5 editado por CRISPR-C9, durante este tiempo las células con el gen CCR5 modificado persistieron, y su interrupción en las células de la médula ósea varió de 5,20 a 8,28% 

Valores de laboratorio antes y después del trasplante

Referencias Bibliográficas:

1. Xu L, Wang J, Liu Y, Xie L, Su B, Mou D, et al. CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia. New England Journal of Medicine [Internet]. 2019 Sep 26 [cited 2023 Feb 13];381(13):1240–7. Available from: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1817426

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